Dalam terapi gen, gen yang cacat digantikan menggunakan virus untuk memasukkan gen biasa. Apa yang akan membuat rawatan berjaya?

Dalam terapi gen, gen yang cacat digantikan menggunakan virus untuk memasukkan gen biasa. Apa yang akan membuat rawatan berjaya?
Anonim

Jawapan:

Tiada tindak balas imun dan gabungan semula gen yang berjaya.

Penjelasan:

Virus terancang adalah 'alat' yang menjanjikan untuk terapi gen. Kami menggunakan keupayaan semula jadi virus untuk memperkenalkan DNA ke dalam sel tuan rumah. DNA patogen dari virus digantikan oleh gen yang dikehendaki. Virus ini boleh digunakan sebagai kenderaan untuk mengangkut DNA ini ke dalam sel tuan rumah.

Untuk berjaya, 'gen baik' diperkenalkan perlu menggantikan 'gen yang cacat' di dalam sel tuan rumah. Ini boleh berlaku melalui penggabungan homolog. Sekiranya proses itu berjalan dengan lancar, gen tersebut dimasukkan ke dalam maklumat genetik sel dan boleh diteruskan ke generasi seterusnya sel.

Teknik yang sangat bagus dan menjanjikan, tetapi terdapat banyak cabaran:

  • mencegah tindak balas imun yang mungkin membunuh sel di mana DNA diperkenalkan
  • mengarahkan virus ke jenis sel yang betul; Pengenalan kepada sel-sel pembiakan biasanya tidak diingini
  • rekombinasi perlu berlaku di lokasi yang betul dalam genom. Sekiranya dimasukkan ke tempat yang salah, ia boleh mengetuk (tidak aktif) gen lain
  • selepas penggabungan semula gen juga harus aktif, tetapi tidak terlalu aktif iaitu produk harus dihasilkan dalam jumlah yang tepat